衛(wèi)健委回應(yīng)父親自制藥救兒 徐偉

2021-10-02 11:40?出處 綜合北京頭條

對(duì)于徐偉自制藥救罕見病兒子一事，云南昆明衛(wèi)健委的工作人員在接受采訪時(shí)表示，不涉及對(duì)外售賣、不危害社會(huì)的話，衛(wèi)健部門不會(huì)過多干涉。

近日，云南高中學(xué)歷父親為兒子自制化合物治療Menkes罕見病在網(wǎng)上引發(fā)關(guān)注，有的網(wǎng)友稱其為“續(xù)命藥師”。對(duì)此，當(dāng)事父親徐偉10月1日告訴北青-北京頭條記者，自制化合物是無奈之舉，而他自制的化合物只是對(duì)孩子病情有緩解作用，不能稱之為藥。“我也不是續(xù)命藥師，我只是一個(gè)普通的父親，做這一切都是基于一個(gè)父親為了救自己的孩子，也是我能為孩子做的。”受到關(guān)注后，徐偉得到了很多網(wǎng)友的關(guān)心和鼓勵(lì)，還有專業(yè)人士及相關(guān)公司聯(lián)系他，表示愿意提供幫助，這讓他感受到了溫暖，也看到了希望。目前，孩子的病情雖然沒有惡化，但身體發(fā)育仍滯后，腦部發(fā)育也不正常，徐偉還在繼續(xù)研究更有效的基因治療。

高中學(xué)歷父親自制化合物欲救罕見病兒子

2019年6月，徐偉二胎得子，自此兒女雙全。但四口之家的幸福生活并沒有延續(xù)太久，孩子六個(gè)月大的時(shí)候，徐偉和家人發(fā)現(xiàn)兒子灝洋的發(fā)育明顯落后于同齡孩子，不會(huì)趴著也不會(huì)翻身，頭也抬不穩(wěn)，大部分的時(shí)候都只是在床上躺著。一開始，小灝洋只是被認(rèn)定為生長(zhǎng)發(fā)育遲緩，3個(gè)月后，基因檢測(cè)報(bào)告顯示，小灝洋有ATP7A基因缺陷，這導(dǎo)致了遺傳性銅缺乏疾病，也被成為Menkes綜合癥，這是一種罕見病。最終，醫(yī)生給出的結(jié)論是沒法治。

徐偉說，這種病他也是第一次聽說，僅有高中學(xué)歷的他對(duì)此根本一無所知。但他不會(huì)就此放棄，他帶著孩子到北京嘗試了雞尾酒療法給孩子補(bǔ)充微量元素，但幾乎沒有療效。經(jīng)過多方查詢資料，徐偉對(duì)Menkes罕見病有了一定的了解，也聯(lián)系到了其他病友家長(zhǎng)。得知這種罕見病患者的生命大多停留在3歲前，而對(duì)這一疾病有緩解的組胺酸銅只能去臺(tái)灣或美國(guó)買，因?yàn)橐咔椋鼍城筢t(yī)基本不可能，徐偉就下定決心要自制組胺酸銅。

哪怕家人不支持，沒有人相信他能成功，徐偉還是孤注一擲堅(jiān)持下來了。他暫停放下自己的公司，暫停工作，全身心撲在孩子的病上，也不管別人說什么。為了自制組胺酸銅，他查閱了大量的國(guó)內(nèi)外文獻(xiàn)，看不懂的外文就翻譯，看不懂的專業(yè)名詞就查，根據(jù)相關(guān)論文上提供的方法，用了一個(gè)多月的時(shí)間，他成功自制出了組胺酸銅，并用到了孩子身上。

自制劑經(jīng)多道滅菌處理雙重試驗(yàn)才敢給孩子用 目前自制化合物一個(gè)月成本幾十元

自制的東西給孩子用，衛(wèi)生安全如何把控？徐偉解釋，他盡量達(dá)到藥典中要求的環(huán)境清潔度，自建實(shí)驗(yàn)室也用乙酸滅菌，空氣沉降菌與浮游菌也通過檢驗(yàn)，最終的制劑也通過了過濾滅菌，且所有原料都是藥用級(jí)的，最后還要用細(xì)菌培養(yǎng)皿檢測(cè)有無細(xì)菌，以此讓制劑盡可能符合衛(wèi)生要求。另外，在把自制的組胺酸銅用到孩子身上之前，他先用在兔子身上試驗(yàn)，接著在自己身上試驗(yàn)，確認(rèn)沒問題才用到孩子身上，如今已經(jīng)用了一年的時(shí)間。

在成功制備組胺酸銅后，徐偉還了解到，還有更前沿的課題組在用抗癌藥伊利司莫與銅的絡(luò)合物治療Menkes小鼠，伊利司莫銅成為他接下來要制備的又一化合物。又用了一兩個(gè)月的時(shí)間，徐偉和另一位當(dāng)醫(yī)生的病友家長(zhǎng)自制出了伊利司莫銅。“伊利司莫銅要通過靜脈注射，不像組胺酸銅可以天天用，靜脈注射后需要時(shí)間恢復(fù)。”

目前，徐偉給孩子用自制的組胺酸銅和伊利司莫銅可以緩解孩子的病情，但這只是讓病情不要惡化并不能讓病情好轉(zhuǎn)。“孩子還是只能躺著，動(dòng)動(dòng)四肢、笑一笑，現(xiàn)在仍舊坐不了、站不了，身體發(fā)育還是滯后，腦部發(fā)育也還是不正常，最終還得依靠基因治療。我現(xiàn)在感覺時(shí)間很緊迫，每天除了睡覺都研究這些，目前基因替代治療已經(jīng)理清思路，接下去還有動(dòng)物驗(yàn)證實(shí)驗(yàn)、基因編輯工具等，也希望有這方面的專家?guī)臀?，有相關(guān)的檢測(cè)機(jī)構(gòu)給我提供幫助。這幾天，其實(shí)已經(jīng)有專業(yè)人士和一些做藥物檢測(cè)、基因檢測(cè)的公司聯(lián)系我，表示愿意提供幫助，但我們還沒來得及好好溝通。”

徐偉說，不管家里人支不支持，他作為一個(gè)父親，不能眼睜睜看著孩子“等死”。他甚至做好了最壞的準(zhǔn)備，最后實(shí)在沒有錢就賣房賣車、貸款。其實(shí)除了剛開始搭建實(shí)驗(yàn)室和買設(shè)備的費(fèi)用，現(xiàn)在徐偉每個(gè)月自制化合物的成本只要幾十塊錢，但他停了工作后就已經(jīng)沒有經(jīng)濟(jì)來源，之前做生意的積蓄也用盡了，還欠了幾萬的外債。

回應(yīng)被稱為“續(xù)命藥師”：我只是一個(gè)普通父親 所做的一切都為了救孩子

看到徐偉的堅(jiān)持后，不少網(wǎng)友留言鼓勵(lì)他，有醫(yī)學(xué)生說被他感動(dòng)，似乎看到了讀藥學(xué)的意義，有網(wǎng)友稱他為“續(xù)命藥師”，還有網(wǎng)友通過打賞、轉(zhuǎn)賬為他捐款。徐偉告訴北青-北京頭條記者，目前，他已經(jīng)獲得大約4萬元的愛心捐款。但他個(gè)人的經(jīng)濟(jì)情況比一些病友還要好，他希望受捐助的不只是他個(gè)人，而是成立一個(gè)組織，以組織的名義受捐助，將捐款用于研究Menkes罕見病，幫助更多Menkes患者。“考慮到法律風(fēng)險(xiǎn)，在成立這個(gè)組織前暫時(shí)先不接受捐款。成立這個(gè)組織，也歡迎這方面的專家參與進(jìn)來。希望可以通過合法合規(guī)的方式，讓其他Menkes患者也能免費(fèi)使用我自制的化合物。”

徐偉說，這次得到這么多網(wǎng)友的關(guān)心和鼓勵(lì)，他感受到了溫暖，也看到了希望，他對(duì)于接下來的基因治療研究也更有信心，他相信會(huì)有越來越多人給他提供幫助。但對(duì)于“續(xù)命藥師”的稱號(hào)，他說，這種說法太夸張了，他不是續(xù)命藥師，他只是一位普通的父親，他所做的一切也是基于一位父親想救自己的孩子，這也是他能為孩子做的。“我認(rèn)為我自制的組胺酸銅和伊利司莫銅也不能稱為藥，這只是對(duì)孩子病情有緩解作用的化合物。藥品是需要有生產(chǎn)批號(hào)和相關(guān)審批的，目前，我們國(guó)內(nèi)還沒有這樣的藥品上市，在國(guó)外，這也只是院內(nèi)自制劑。我自制這些化合物，也只是給自己孩子使用，自擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)，別的家長(zhǎng)要，我也不敢給。”

對(duì)于徐偉自制藥救罕見病兒子一事，云南昆明衛(wèi)健委的工作人員在接受采訪時(shí)表示，不涉及對(duì)外售賣、不危害社會(huì)的話，衛(wèi)健部門不會(huì)過多干涉。對(duì)于Menkes罕見病患者用藥難的情況，云南醫(yī)療保障局的工作人員也向北青-北京頭條記者表示，將關(guān)注此事。

作者：yujeu